САЩ одобриха революционна терапия за редактиране на гени

09.12.2023, 08:15 | Здраве

СПОДЕЛИ:

Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, включително първото лечение, при което се използва CRISPR - техника за редактиране на генома.

"Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ", заяви на пресконференция Питър Маркс, ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

"Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен", добави той.

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.

Технологията CRISPR направи революция в манипулирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти.

И двете лечения, Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.

Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.

Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.

Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални. /Източник: БГНЕС

КОМЕНТАРИ 0

СВЪРЗАНИ НОВИНИ

Известен ТВ водещ с корени от село Дивотино идва на среща с перничани

13.05.2026, 14:11


Камион помете перничанин докато поставя пътна маркировка, в тежко състояние е

13.05.2026, 13:53


Свлачище между Перник и София може да помете магистрала "Струма"

13.05.2026, 13:12


Хакерска атака срещу портала на МВР блокира работата на институции

13.05.2026, 13:01


Ендоурология в пернишката болница: Нов апарат ще маха безкръвно простати и тумори

13.05.2026, 12:20


Взеха БМВ-то на пиян шофьор, не му било за първи път

13.05.2026, 11:43


Непозната жена направи нещо много благородно за възрастен мъж

13.05.2026, 09:50


6 блока в центъра на Перник без топла вода днес, планов ремонт в "Изток" я спира за няколко дни на три улици

13.05.2026, 08:54


Инженеро-геоложки проучвания в Перник заради новия пътен възел

13.05.2026, 07:54


Три случая на вирусен хепатит и много варицела в Пернишко

13.05.2026, 00:34


37-годишна дама е новия областен управител на Перник

12.05.2026, 14:50


Турнир „3х3 Футбол" в Перник за Деня на спорта

12.05.2026, 14:44


Богата празнична програма на патронния празник на едно от най-старите училища в Перник

12.05.2026, 14:19


Черешите в Перник между 6 и 10 евро за килограм

12.05.2026, 13:44


Над 300 жени се прегледали базплатно в АГ отделението на пернишката болница

12.05.2026, 11:17


Здравната каса с Ден на отворените врати

12.05.2026, 10:53


Мъж наряза гумите на БМВ в Перник, в дома му откриха дрога

12.05.2026, 10:05


Челен удар между две коли затапи пътя Перник - София

12.05.2026, 09:26


Велислав Вуцов: Ще се борим докрай

12.05.2026, 08:58


Сериозен ценови контраст между регионите у нас: Почти двойна разлика в цените на основни продукти

12.05.2026, 08:40


Талантливата Сияна от Радомир с награда от националния фолклорен конкурс в Широка лъка

13.05.2026, 14:37


Известен ТВ водещ с корени от село Дивотино идва на среща с перничани

13.05.2026, 14:11


Камион помете перничанин докато поставя пътна маркировка, в тежко състояние е

13.05.2026, 13:53


Демерджиев: Борисов и Пеевски остават без охрана, имат ресурси да си осигурят собствена

13.05.2026, 13:48


След взрива в Горна Оряховица: Установиха замърсени води, опасни за хора, животни и растения

13.05.2026, 13:48


Свлачище между Перник и София може да помете магистрала "Струма"

13.05.2026, 13:12


Схема със здравни книжки: Задържаха мъж за издаване на фалшиви медицински документи за работа с храни

13.05.2026, 13:03


Хакерска атака срещу портала на МВР блокира работата на институции

13.05.2026, 13:01


Свалиха НСО охраната на Делян Пеевски и Бойко Борисов

13.05.2026, 12:55


Ендоурология в пернишката болница: Нов апарат ще маха безкръвно простати и тумори

13.05.2026, 12:20


Съд за двама, опрели нож в гърба на мъж и го ограбили

13.05.2026, 11:49


Взеха БМВ-то на пиян шофьор, не му било за първи път

13.05.2026, 11:43


Четири дни ваканция за учениците

13.05.2026, 10:06


Дяволът носи Prada, но Папата носи Nike: Светът полудя по обувките на Лъв XIV

13.05.2026, 10:00


Взеха книжката и номерата на шофьор заради липса на "Гражданска", въпреки че е платена

13.05.2026, 09:57


Дара ще открие втория полуфинал на Евровизия на 14 май

13.05.2026, 09:51


Непозната жена направи нещо много благородно за възрастен мъж

13.05.2026, 09:50


Журналистката Ани Цолова жертва на Чернобил, стигнала до операция

13.05.2026, 09:45


"Витошка" не се дава на моловете

13.05.2026, 09:41


На 29 години: Почина звезда от NBA от свръхдоза наркотици

13.05.2026, 09:38


АНКЕТА