САЩ одобриха революционна терапия за редактиране на гени

09.12.2023, 08:15 | Здраве

СПОДЕЛИ:

Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, включително първото лечение, при което се използва CRISPR - техника за редактиране на генома.

"Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ", заяви на пресконференция Питър Маркс, ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

"Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен", добави той.

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.

Технологията CRISPR направи революция в манипулирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти.

И двете лечения, Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.

Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.

Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.

Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални. /Източник: БГНЕС

КОМЕНТАРИ 0

СВЪРЗАНИ НОВИНИ

Проливен дъжд наводни улици и предизвика задръствания в Перник

01.07.2026, 19:20


Вандализъм в сърцето на Перник: Мъж блъска и троши кашпи

01.07.2026, 14:56


Литийно шествие премина през центъра на Перник

01.07.2026, 11:43


Димо Дренчев след визитата в Китай: Високопоставени политици там не ползват охрана

01.07.2026, 11:16


Спипаха 29-годишна перничанка с дрога

01.07.2026, 10:53


Заради имотен спор: Мъж се закани на сестра си с убийство

01.07.2026, 10:49


Рутинна проверка на полицията в Перник преобърна живота на собственик на суши бар

01.07.2026, 10:23


Валентин Николов: Вярвам, че в Перник се раждат големи таланти и ще се фокусираме върху школата

01.07.2026, 10:13


Метео България с тревожна прогноза за днес: Чакат ни проливни дъждове и едра градушка

01.07.2026, 07:29


Изграждат паркинги пред 7 блока в пернишки квартал за 750 000 €

01.07.2026, 00:55


Света литургия и литийно шествие в „Св. Иван Рилски“ в Перник утре

30.06.2026, 12:31


Полицаят напътствал детето, спасило майка си: Това е една от най-фрапиращите истории в 27-годишната ми кариера

30.06.2026, 00:50


Впечатляващ финал на фестивала на късометражното кино в Перник

30.06.2026, 00:44


Незабравима вечер на Пернишката крепост готвят утре вечер

29.06.2026, 13:51


Жена получи инсулт зад волана, 12-годишната ѝ дъщеря направи нещо невероятно

29.06.2026, 11:55


Верижна катастрофа затапи пътя за София през Владая

29.06.2026, 07:44


"Въоръжен" с винкел пернишки талант е новото попълнение на младежкия национален отбор по футбол

29.06.2026, 00:15


Множество найлонови пликове от дишане на лепило зад детска градина в Перник

28.06.2026, 10:25


Истински музей от впечатляващи класически автомобили и мотоциклети в Перник

28.06.2026, 01:56


Половин Перник без вода, поради тежка авария на довеждащ водопровод

27.06.2026, 13:49


Полицаи спасиха 14-годишно момче от река Марица край Огняново

01.07.2026, 19:43


Дърво падна върху майка с две деца в София

01.07.2026, 19:39


Проливен дъжд наводни улици и предизвика задръствания в Перник

01.07.2026, 19:20


Мощна лятна буря наводни София, на места е паднала градушка

01.07.2026, 15:42


Брутална катастрофа край КПП Босна, единият от шофьорите почина

01.07.2026, 15:21


Вандализъм в сърцето на Перник: Мъж блъска и троши кашпи

01.07.2026, 14:56


Не влизайте с рани в морето: Дебне ни бактерия "човекоядец"

01.07.2026, 14:31


Мъжки чанти - практични аксесоари за модерния стил на живот

01.07.2026, 14:10


Кабинетът прие Бюджет 2026: Държавните служители ще плащат лични осигуровки, винетките поскъпват с 30%

01.07.2026, 12:39


11-годишната Наталия отвлечена от пастрока си, първо пребил и завързал майка ѝ с въже

01.07.2026, 12:36


От днес в Министерския съвет работят денонощен горещ телефон и имейл за сигнали за корупция

01.07.2026, 12:26


Внук уби с нож баба си

01.07.2026, 11:55


Адвокатът на Делян Пеевски поиска проверка дали МВР е събирало незаконно информация

01.07.2026, 11:53


Литийно шествие премина през центъра на Перник

01.07.2026, 11:43


Ремарке на български камион се откачи в движение и премаза автомобил в Румъния. Семейство загина на място

01.07.2026, 11:33


Димо Дренчев след визитата в Китай: Високопоставени политици там не ползват охрана

01.07.2026, 11:16


Ученичка от 11 клас създаде хуманоиден робот

01.07.2026, 10:58


Шофьор се опита да преметне полицаи в Радомир с фалшива книжка

01.07.2026, 10:56


Спипаха 29-годишна перничанка с дрога

01.07.2026, 10:53


Заради имотен спор: Мъж се закани на сестра си с убийство

01.07.2026, 10:49


АНКЕТА