3-годишно момиче, което премина през революционно генно-терапевтично лечение на тежка загуба на слуха, може да чува самостоятелно две години след лечението.

Опал Санди направи история през 2023 г., когато на 11-месечна възраст стана най-младият пациент в света, на когото беше направена инжекция с генна терапия в дясното ухо. Това е революционно лечение за глухотата, с която се е родила поради мутации на гена OTOF, което е наследствено заболяване, пише ABC News.

Генната терапия – 15-минутна процедура, по време на която Опал беше под обща анестезия – внедри функционираща копие на гена OTOF в кухата спираловидна тръба във вътрешното ухо.

По време на същата процедура, извършена в Обединеното кралство, където живее семейството на Опал, лекарите поставиха кохлеарен имплант в лявото ухо на детето.

Днес, две години след процедурата, родителите на Опал казват, че дъщеря им чува нормално, дори когато кохлеарният имплант в лявото ѝ ухо е изключен.

Майката на момиченцето - Джо Санди, разказа в предаването „Good Morning America“, че промяната, която е видяла в способността на дъщеря си да чува, е „невероятна“.

Тя обясни, че преди процедурата нито Опал, нито по-голямата ѝ сестра Нора, на 6 години, която е родена глуха поради същото наследствено заболяване, не са могли да чуват дори „най-високите нива“ на шум.

„И двете момичета нямаха никакъв слух“, каза Санди. „Те не чуваха големи, масивни барабани и цимбали, които се удрят зад главите им. Никога не е имало отговор, дори и при най-високите нива, които могат да тестват.“

Процедурата на Опал беше проведена като част от клинично изпитване на терапията, известна като DB-OTO генна терапия, с пациенти във Великобритания, САЩ, Испания и Германия.

Фармацевтична компания със седалище в Ню Йорк, която проучва терапията DB-OTO, обяви на 12 октомври, че 11 от 12 пациенти в клиничното изпитване, включително Опал, са отбелязали „клинично значими“ подобрения в слуха „в рамките на седмици“ след процедурата, а много от тях продължават да отбелязват напредък и до днес.

Според компанията, изпитването продължава да набира деца под 18-годишна възраст. /Източник: БТВ