САЩ одобриха революционна терапия за редактиране на гени

09.12.2023, 08:15 | Здраве

СПОДЕЛИ:

Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, включително първото лечение, при което се използва CRISPR - техника за редактиране на генома.

"Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ", заяви на пресконференция Питър Маркс, ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

"Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен", добави той.

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.

Технологията CRISPR направи революция в манипулирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти.

И двете лечения, Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.

Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.

Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.

Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални. /Източник: БГНЕС

КОМЕНТАРИ 0

СВЪРЗАНИ НОВИНИ

Половин Перник без вода, поради тежка авария на довеждащ водопровод

27.06.2026, 13:49


Прокуратурата проверява мантинелите по "Струма" и "Тракия"

27.06.2026, 09:54


Обществено обсъждане за осигуряване на обществения ред и изискванията към шума в жилищните сгради

27.06.2026, 07:00


Обновиха лекоатлетическата писта на стадион „Миньор“

26.06.2026, 13:48


Задържаха младеж за притежаване на вейп с наркотично вещество

26.06.2026, 13:33


Отиде си един от най-запомнящите се директори на пернишко училище

26.06.2026, 09:23


Обсъждат безводието в страната, 6 населени места в Пернишко са на режим

26.06.2026, 08:38


Перник празнува 97 години от обявяването си за град

26.06.2026, 08:04


Ремонтните дейности по ул. „Струма“ продължават с пълна сила

25.06.2026, 16:40


Бебе от Перник заболя от морбили

25.06.2026, 15:24


Разрешиха ползването на общински терени за кариери в Студена

25.06.2026, 14:21


Денислав Захариев преизбран за общински лидер на ГЕРБ Перник

25.06.2026, 13:39


Цистерна скъса мантинели на АМ „Струма“, предизвика катастрофа

25.06.2026, 13:30


SOS Център за обществена подкрепа Перник спечели националната награда „Кристално сърце"

25.06.2026, 11:44


Ученици, родители и институции обсъдиха рисковете от наркотичните вещества в Перник

25.06.2026, 11:38


ВСС обсъжда увеличаване на щата в Районен съд - Перник, министърът призова да се спре кадруването

25.06.2026, 10:27


Обичаният и уважаван от хиляди хора д-р Боянов празнува юбилей

25.06.2026, 10:24


Перничани скочиха срещу километричните задръствания в града в час пик /Видео/

25.06.2026, 09:27


Населено място в Перник потъна в боклуци

25.06.2026, 09:15


Уникален шоу спектакъл - "100 години Георги Парцалев" в Перник

25.06.2026, 06:54


Половин Перник без вода, поради тежка авария на довеждащ водопровод

27.06.2026, 13:49


Откриха 25-ото юбилейно издание на Националния детски фолклорен фестивал „Слънце иде...“

27.06.2026, 10:57


Владислав Горанов : Няма да подкрепим издигането на Гюров за президент

27.06.2026, 10:48


Изтъкнат спортист бе удостоен със званието „Почетен гражданин на град Брезник “

27.06.2026, 10:36


Държавата поема издръжката на студенти по 102 специалности, ако сключат договор с работодател

27.06.2026, 10:14


Виолета Комитова: 10 милиона евро на ден отиват за косене на тревички по пътищата

27.06.2026, 10:09


Череши на корем срещу символично заплащане предлагат в Кюстендил

27.06.2026, 10:05


Туристи замениха ресторантите по морето с дюнери и пица на крак

27.06.2026, 10:02


Прокуратурата проверява мантинелите по "Струма" и "Тракия"

27.06.2026, 09:54


Близначката Алекс стана майка за първи път

27.06.2026, 07:31


Магдалена Милтенова: Вдигането на винетките няма да реши кризата с пътищата

27.06.2026, 07:28


След три деца дойде и годежът: Даяна Ханджиева каза „Да“ на плажа

27.06.2026, 07:27


Мистериозният мъж до Алекс Сърчаджиева не е случаен

27.06.2026, 07:23


Над 60% от смъртните случаи у нас са заради сърдечни болести

27.06.2026, 07:19


След катастрофите на АМ "Тракия" и "Струма": Кога мантинелите са ефикасни?

27.06.2026, 07:14


Бебе живя половин година в реанимацията на "Майчин дом"

27.06.2026, 07:10


Изписаха от болницата треньора от тежката катастрофа на „Тракия“

27.06.2026, 07:04


Повече от 50 000 души са в неизвестност след земетресенията във Венецуела

27.06.2026, 07:01


Обществено обсъждане за осигуряване на обществения ред и изискванията към шума в жилищните сгради

27.06.2026, 07:00


САЩ пак удариха Иран

27.06.2026, 06:57


АНКЕТА